Γονιδιακή Θεραπεία
Γονιδιακή θεραπεία σημαίνει την τοποθέτηση ενός λειτουργικού γονιδίου σε ένα άτομο που έχει ένα κατεστραμμένο γονίδιο. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει εγκρίνει αυτή τη μέθοδο για μια συγκεκριμένη θεραπεία. Η θεραπεία με το προϊόν Glybera χρησιμοποιεί έναν ιό για να μολύνει τα μυϊκά κύτταρα με ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στο Glybera, πράγμα που σημαίνει ότι μπορεί να πωλείται σε ολόκληρη την ΕΕ.
Ένας στους ένα εκατομμύριο ανθρώπους έχει κατεστραμμένα αντίγραφα του γονιδίου της λιπάσης που απαιτείται για τη διάσπαση των λιπών. Το λίπος συσσωρεύεται στο αίμα τους- αυτό οδηγεί σε πόνο και φλεγμονή του παγκρέατος (παγκρεατίτιδα). Είναι απειλητική για τη ζωή. Μέχρι σήμερα, ο μόνος τρόπος για να αντιμετωπιστεί η κατάσταση είναι η διατροφή με πολύ χαμηλά λιπαρά.
Όταν χρησιμοποιείται με αυτόν τον τρόπο, ο ιός είναι φορέας. Αυτό σημαίνει ότι είναι φορέας- το γονίδιο έχει εισαχθεί στο γονιδίωμα του ιού και ο ιός το κολλάει στα ανθρώπινα κύτταρα. Η τεχνική ονομάζεται διαμόλυνση. Η τεχνική αυτή διαφέρει από την τεχνική του γονιδιακού knockout, η οποία δεν χρησιμοποιεί ιικό φορέα.
Γονιδιακή θεραπεία με χρήση φορέα αδενοϊού. Ένα νέο γονίδιο τοποθετείται σε έναν ιό, ο οποίος στη συνέχεια τοποθετείται σε έναν άνθρωπο. Εάν η θεραπεία είναι επιτυχής, το νέο γονίδιο θα παράγει λειτουργικό ένζυμο, το οποίο θα θεραπεύσει την ασθένεια.
Κίνα
Η Κίνα ήταν η πρώτη χώρα που ενέκρινε την εμπορική παραγωγή μιας γονιδιακής θεραπείας, το 2003. Αυτή η γονιδιακή θεραπεία αφορά το πλακώδες καρκίνωμα κεφαλής και τραχήλου (HNSCC) - έναν καρκίνο που εμφανίζεται στο 10% των νέων καρκίνων στην Κίνα. Υπάρχουν 2,5 εκατομμύρια νέοι ασθενείς με καρκίνο κάθε χρόνο στην Κίνα.
Η πρώτη εμπορική γονιδιακή θεραπεία στον κόσμο, που πωλείται με την εμπορική ονομασία Gendicine, χρησιμοποιεί επίσης έναν ιό για την εισαγωγή του γονιδίου στο ανθρώπινο γονιδίωμα.
Παρελθόν
Η δυνατότητα γονιδιακής θεραπείας συζητήθηκε μόλις έγινε γνωστός ο ρόλος του DNA και του RNA. Η πρώτη συγκεκριμένη δημοσίευση έγινε το 1972.
Μελλοντικό
Πολλοί ακόμη τύποι γονιδιακής θεραπείας βρίσκονται στο στάδιο των δοκιμών. Είναι σαφές ότι ένας κύκλος γεγονότων θα αποτελέσει μέρος της μελλοντικής κλινικής ιατρικής: Ανάλυση της αλληλουχίας του DNA > εντοπισμός ελαττωματικών γονιδίων > διόρθωση γονιδίων με γονιδιακή θεραπεία ή γονιδιακό νοκ-άουτ. Μερικές φορές υπάρχουν προβλήματα παρενεργειών- αυτά μπορεί να ανακαλυφθούν στο στάδιο της δοκιμής. Υπάρχει τώρα μια βάση δεδομένων που παραθέτει όλες τις γνωστές κλινικές δοκιμές.
Ερωτήσεις και απαντήσεις
Ε: Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία;
A: Η γονιδιακή θεραπεία είναι η διαδικασία εισαγωγής ενός λειτουργικού γονιδίου για την αντικατάσταση ενός κατεστραμμένου γονιδίου στον ασθενή.
Ερ: Ποιο προϊόν έχει εγκρίνει η Ευρωπαϊκή Επιτροπή για γονιδιακή θεραπεία;
Α: Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει εγκρίνει το προϊόν Glybera για γονιδιακή θεραπεία.
Ερ: Πώς αντιμετωπίζει το Glybera τη γενετική διαταραχή;
Α: Το Glybera χρησιμοποιεί έναν ιό για να μολύνει τα μυϊκά κύτταρα με ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου για τη θεραπεία της γενετικής διαταραχής.
Ερ: Τι είναι το γονίδιο της λιπάσης και γιατί είναι σημαντικό;
Α: Το γονίδιο της λιπάσης είναι ένα γονίδιο που απαιτείται για τη διάσπαση των λιπών. Είναι σημαντικό επειδή η ύπαρξη κατεστραμμένων αντιγράφων του γονιδίου μπορεί να προκαλέσει συσσώρευση λίπους στο αίμα, οδηγώντας σε παγκρεατίτιδα, η οποία είναι απειλητική για τη ζωή.
Ε: Ποια τεχνική χρησιμοποιεί η Glybera για τη γονιδιακή θεραπεία;
Α: Η Glybera χρησιμοποιεί την τεχνική της διαμόλυνσης, όπου ο ιικός φορέας κολλάει το γονίδιο σε ανθρώπινα κύτταρα.
Ε: Τι είναι ο ιικός φορέας;
Α: Ο ιικός φορέας είναι ένας φορέας που μεταφέρει γενετικό υλικό στα κύτταρα.
Ερ: Πώς διαφέρει η τεχνική της διαμόλυνσης από την τεχνική του γονιδιακού αποκλεισμού;
Α: Η τεχνική της διαμόλυνσης περιλαμβάνει τη χρήση ενός ιικού φορέα για την εισαγωγή ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου, ενώ η τεχνική του γονιδιακού knockout δεν χρησιμοποιεί ιικό φορέα. Ο στόχος της τεχνικής γονιδιακού αποκλεισμού είναι η αφαίρεση ή η απενεργοποίηση ενός γονιδίου.
