Γονιδιακή Θεραπεία

Ε: Τι είναι η γονιδιακή θεραπεία;

A: Η γονιδιακή θεραπεία είναι η διαδικασία εισαγωγής ενός λειτουργικού γονιδίου για την αντικατάσταση ενός κατεστραμμένου γονιδίου στον ασθενή.

Ερ: Ποιο προϊόν έχει εγκρίνει η Ευρωπαϊκή Επιτροπή για γονιδιακή θεραπεία;

Α: Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει εγκρίνει το προϊόν Glybera για γονιδιακή θεραπεία.

Ερ: Πώς αντιμετωπίζει το Glybera τη γενετική διαταραχή;

Α: Το Glybera χρησιμοποιεί έναν ιό για να μολύνει τα μυϊκά κύτταρα με ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου για τη θεραπεία της γενετικής διαταραχής.

Ερ: Τι είναι το γονίδιο της λιπάσης και γιατί είναι σημαντικό;

Α: Το γονίδιο της λιπάσης είναι ένα γονίδιο που απαιτείται για τη διάσπαση των λιπών. Είναι σημαντικό επειδή η ύπαρξη κατεστραμμένων αντιγράφων του γονιδίου μπορεί να προκαλέσει συσσώρευση λίπους στο αίμα, οδηγώντας σε παγκρεατίτιδα, η οποία είναι απειλητική για τη ζωή.

Ε: Ποια τεχνική χρησιμοποιεί η Glybera για τη γονιδιακή θεραπεία;

Α: Η Glybera χρησιμοποιεί την τεχνική της διαμόλυνσης, όπου ο ιικός φορέας κολλάει το γονίδιο σε ανθρώπινα κύτταρα.

Ε: Τι είναι ο ιικός φορέας;

Α: Ο ιικός φορέας είναι ένας φορέας που μεταφέρει γενετικό υλικό στα κύτταρα.

Ερ: Πώς διαφέρει η τεχνική της διαμόλυνσης από την τεχνική του γονιδιακού αποκλεισμού;

Α: Η τεχνική της διαμόλυνσης περιλαμβάνει τη χρήση ενός ιικού φορέα για την εισαγωγή ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου, ενώ η τεχνική του γονιδιακού knockout δεν χρησιμοποιεί ιικό φορέα. Ο στόχος της τεχνικής γονιδιακού αποκλεισμού είναι η αφαίρεση ή η απενεργοποίηση ενός γονιδίου.